Un nou tratament pentru leucemie, aprobat de FDA. O fetiţă de 6 ani, salvată din ghearele morţii

13 Iul 2017 | scris de Gabriela Antoniu
Un nou tratament pentru leucemie, aprobat de FDA. O fetiţă de 6 ani, salvată din ghearele morţii

Agenţia americană a Medicamentului, FDA, a aprobat, miercuri, un tratament revoluţionar împotriva cancerului, care utilizează celulele imunitare ale pacienților pentru a lupta împotriva bolii, susţinând că beneficiile terapiei pentru cazurile disperate de copii bolnavi depășesc cu mult efectele secundare, potențial periculoase, ale medicamentului, relatează sciencealert.com.

Recomandarea unanimă a Comitetului consultativ pentru medicamente oncologice din cadrul FDA înseamnă că tratamentul ar putea fi aprobat de şeful FDA până la sfârșitul lunii septembrie.

Timothy Cripe, oncolog la Spitalul Nationwide pentru Copii din Columbus, Ohio, a numit tratamentul "cel mai captivant lucru pe care l-am văzut în viața mea".

Novartis, compania farmaceutică din spatele terapiei cu celule T, cere aprobare pentru a o folosi în cazul copiilor și adulților tineri care nu răspund tratamentelor tradiționale împotriva leucemiei. 

Noua abordare teraputică este, de asemenea, testată şi pentru o serie de boli, de la limfom non-Hodgkin și mielom multiplu la tumori solide.

Dacă este aprobată de FDA, ar fi prima terapie genică din Statele Unite. Spre deosebire de terapia genetică tradițională, noul tratament nu înlocuiește genele care provoacă boli cu altele sănătoase. În schimb, utilizează tehnologia pentru a reprograma celulele imune numite celule T pentru a viza și a ataca celulele canceroase.

Când un pacient este tratat în cadrul terapiei Novartis, celulele T sunt extrase din sângele pacientului, înghețate și trimise la fabrica companiei din Morris Plains, NJ.  Acolo, celulele sunt modificate genetic pentru a ataca cancerul, sunt înmulţite, reîngheţate și apoi trimise înapoi pacientului pentru perfuzie.

Odată ajunse în organism, celulele se înmulțesc exponențial și ţintesc proteina CD19, prezentă în globulele albe şi care poate provoca boli, cum ar fi leucemia și limfomul. Timpul de producere a terapiei, numit "vena-la-venă", este estimat la 22 de zile, au declarat miercuri oficialii Novartis în reuniunea comisiei FDA.

Încă de la începutul şedinţei, membrii comisiei a spus clar că nu sunt preocupati de eficacitatea tratamentului, care e bine stabilit - 83 la suta dintre pacienti au intrat in remisie in studiul pivot al Novartis.

Mai degrabă, reuniunea a vizat modalitățile cele mai bune de tratare a posibilelor toxicități pe termen scurt, precum și la riscurile de siguranță pe termen lung și la calitatea producției.

Majoritatea pacienților din studiul Novartis au prezentat  febră și simptome asemănătoare gripei care pot varia de la o formă ușoară până la extrem de severă, a declarat Stephan Grupp, medic oncolog la Spitalul de Copii din Philadelphia, care a condus studiul Novartis.

Unii pacienți din acest studiu aveau, de asemenea, probleme neurologice, inclusiv convulsii și delir. Dar nu au existat cazuri fatale de umflare a creierului, aşa cum s-a întamplat în studiul unei alte companii, a spus Grupp.

Din motive de siguranţă, Novartis limitează disponibilitatea terapiei la 30-35 de centre medicale unde personalul a fost intens pregătit pentru administrarea tratamentului. Compania intenționează, de asemenea, să trimită angajații Novartis la spitale care utilizează terapia și să urmărească pacienții timp de până la 15 ani.

În timpul întâlnirii comitetului, sute de oameni au umplut sala de audiere de la sediul FDA, în Silver Spring, MD, inclusiv oameni de ştiinţă proeminenţi, cum ar fi Carl June de la Universitatea din Pennsylvania, care a dezvoltat tratamentul.

David Maloney, directorul medical pentru imunoterapia celulară de la Centrul de Cercetare al Cancerului Fred Hutchinson din Seattle, a declarat că a fost încântat că lucrurile merg înainte în acest domeniu.

"Aceasta reprezintă o schimbare de paradigmă în tratarea cancerelor", a spus Maloney, care este foarte implicat în cercetarea celulelor T-T, dar nu și în produsul Novartis.

Una dintre marile probleme ale terapiei cu celule CAR este costul, despre care analiștii spun că s-ar putea ridica la sute de mii de dolari. În cadrul comisiei FDA, nu s-a discutat despre costuri, nefiind de competenţa sa, iar Novartis nu a oferit informații despre prețuri.

În timpul audierilor publice, Amy Kappen, a cărei fiică de 5 ani a făcut terapie cu celule T în Philadelphia, a susţinut aprobarea tratamentului. Acesta a dus la regresia temporară a cancerului fiicei sale și i-a readus lumina în ochi. A murit trei luni mai târziu, dar "copiii noștri merită această șansă", a spus Kappen.

Pentru alţi părinți, rezultatele au fost mai fericite. Don McMahon, al cărui fiu, Connor, a fost tratat la Duke Children's Hospital din Carolina de Nord, a declarat că terapia a fost mult mai puțin debilitantă decât chimioterapia standard, făcută după o a doua recădere. Băiatul, un jucător de hochei pasionat, se simte bine acum.

Thomas Whitehead, a cărui fiică, de 6 ani, a fost primul pacient care a primit tratamentul şi era în pragul morţii. Tratamentul aproape a ucis-o, dar s-a recuperat și s-a vindecat de cancer.

"Dacă doriți să vedeți cum arată un remediu pentru leucemie limfoblastică acută, e chiar lângă mine", a spus Whitehead.

SHARE

Eurofrutas Temporar

Alte stiri din Sanatate

Ultima oră